“揭榜挂帅”项目动态丨中美瑞康首款saRNA药物RAG-01在澳洲递交Ⅰ期临床试验申请
12月6日，国家生物药技术创新中心核酸药物“揭榜挂帅”技术攻关项目获得者中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家在小激活RNA药物（saRNA）领域处于领先地位的创新型生物制药企业，宣布已在澳大利亚递交其首款saRNA药物RAG-01的I期临床试验申请。本项临床研究是一项开放标签、多中心的Ⅰ期研究，旨在评估 RAG-01在对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。此举象征着中美瑞康实现了里程碑式跨越，正式成为一家临床阶段的生物制药公司，更标志着中美瑞康在RNA激活领域取得了重大突破。
RAG-01成功申报临床试验，是中国首款及唯一一款达成此里程碑的saRNA药物。
中美瑞康创始人、首席执行官李龙承博士表示：“今天不仅是中美瑞康跨入临床阶段的重要时刻，更是我们在全球创新药物领域取得重大成果的一天。基于RNA激活（RNAa）这一原创平台技术，RAG-01的临床前数据展现了出色的肿瘤抑制效果和安全性，我们期待RAG-01的临床表现，并期望它具有全球创新性的肿瘤靶向治疗新药。我们将积极推动更多有潜力的saRNA产品进入临床阶段，为诸多目前难以治疗的疾病提供创新疗法。”
关于RAG-01
RAG-01是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的肝外小核酸递送系统LiCO™，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。
关于LiCO™
RAG-01使用中美瑞康公司自主研发的LiCO™递送系统，该系统运用独特的脂质化学方法，支持皮下、静脉、膀胱内和眼内注射等多种给药途径，LiCO™的多功能性和有效性已在多个临床前项目中得到验证，能够实现心脏、肌肉、脂肪、眼部等组织的高效持久递送，彻底革新了寡核苷酸的递送方式。
关于NMIBC
膀胱癌（Bladder Cancer）是最常见的泌尿系统癌症，其中NMIBC占50~80%。NMIBC的标准治疗手段首选经尿道膀胱肿瘤切除手术（TURBT），但术后复发率高，5年内复发率高达50%~70%。因此，有效预防膀胱癌复发及治疗进展期膀胱癌的药物亟待开发。
关于RNA激活
RNA激活（RNAa）是中美瑞康创始人李龙承博士及其团队在国际上开创，并已经过临床验证的平台技术。该技术利用靶向基因启动子区域的双链RNA来激活基因表达，以恢复治疗性蛋白的水平。RNA激活技术是制药领域十分稀缺的平台技术，在开发治疗性药物方面具有广阔的应用前景，包括肿瘤、遗传性疾病、慢性疾病、代谢性疾病、心脑血管疾病等。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球极少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。
关于国家生物药技术创新中心
国家生物药技术创新中心是科技部于2021年3月批准建设的全国生物医药领域首个国家技术创新中心，聚焦核酸药物、细胞疗法、基因治疗、抗体药物等生物药重点领域，加快推进技术攻关、平台建设、人才引培、网络搭建、生态营造五个方面重点任务。国创中心以苏州工业园区为主阵地，通过联合、协同全球顶级创新资源，积极构建全球创新网络，努力建设成为世界一流的生物药综合性技术创新平台和我国生物药领域的国家级战略科技力量。